Mucize gen tedavisi

5 yaşındaki Aleyna, bilimadamlarının ilk kez uyguladığı bu yöntemle iyileşti!

İtalyan bilimadamlarının ilk kez uyguladığı genetik tedavi ile iyileşen 5 yaşındaki Aleyna, Le Figaro Magazine’e kapak oldu. Aleyna’da denenen ve başarılı olan genetik tedavi 2008 yılında herkese uygulanacak.

BELÇİKA’da 2002 yılında dünyaya gelen Aleyna için acı günler doğumuyla başladı. 45 günlük bebek yediği herşeyi kusuyordu. Anne Filiz (19) ile baba Yusuf (20), Aleyna’yı Brüksel’de Üniversite Çocuk Hastanesi’ne yatırdılar. Aleyna’nın karaciğer, akciğer başta olmak üzere çeşitli organlarında enfeksiyon bulundu. Doktor Alina Ferster’in teşhisi bağışıklık yetersizliğiydi. İki yıllık ömrü vardı. Steril bir odaya konan minik bebeğe yaklaşmak bile onu öldürmek demekti.

On gün sonra Dr. Ferster, bir ilaçtan sözetti. Ayda 30 bin Euro’ya malolan tedavi, sosyal güvenlik sigortası ve diğer yardımlarla başlatıldı. Damardan verilen ilaç etkisini gösterdi. Ağrıları kesilen bebek bir gün gülünce dünyalar anne-babanın oldu. Ama ikisi de, ilacın etkisini kaybedeceğini biliyordu. Taburcu edilen Aleyna, her hafta 6 saat, hayat serumunu almak için hastaneye gidiyordu.

YENİ BİR YÖNTEM

Doktor Ferster bir gün, anne babaya "İtalya’da bir araştırmacılar ekibi, genetik tedavi geliştirdi. Siz de kabul ederseniz, Aleyna’yı tedavi edecekler" dedi. Ve o günden sonra mucize süreç başladı.

12 Ocak 2004’de Yusuf ile Filiz, 17 aylık kızlarını yanlarına alarak Milano’ya gittiler. Tedavi, Telethon’un finansmanıyla gerçekleşecekti. Tedavinin bir garantisi yoktu. Aleyna’nın macerası altı ay sürdü. Küçük camlı tamamen steril, güneş ışığı hiç girmeyen bir odaya kapatılan küçük kız, bu tarihi genetik denemeye girdi. Annesine de bir yatak verildi. Aleyna, yapılan kemoterapide saçlarını kaybetti. Tedavi başarıyla sürdü. İki ay sonra Aleyna, hücreden dışarı adımını attı.

Aleyna ve dokuz çocuğu kurtaran Milano’daki Telethon Gen Tedavi Enstitüsü’nün Müdürü Maria-Grazia Roncarolo, aldıkları sonucu "genetik tedavi gerçek oldu" sözleriyle değerlendirdi. Prof. Roncarolo hastalıkla ilgili şu bilgiyi verdi.

200 binde bir

"Nadir genetik hastalıklardan. 200 bin çocuktan 1’inde rastlanıyor. Enzim eksikliği hastalığa yol açıyor. Hastanın bağışıklık sistemi çalışmıyor. Enzimin yokluğu böbrek, karaciğer gibi organlarda zehirli maddelerin toplanmasına yol açıyor. Tedavi edilmeyen çocuklar ilk iki yılda ölüyor. Tedavi yöntemlerinden biri sağlıklı bir donörden (erkek kardeş veya kız kardeş) ilik nakli. Diğer bir yöntem Aleyna’da da uygulanan enzim tedavisi. Haftada bir yapılıyor ve çok pahalı. Üstelik tam tedavi etmiyor. Yılda 250 bin Euro’ya mal oluyor. Genetik tedavinin maliyeti 150 bin Euro, ancak bir kez yapılıyor. İlik nakli 100 bin Euro ancak uygun donör bulma sorunu var."

Tedavi süreci

Prof. Roncoralo, tedavi sürecini şöyle anlattı: "Önce, hastalığa yol açtığına inanılan gen saptanıyor. DNA bankalarında bu gen aranıyor. Bulunan uygun gen kopyalanıp bir virüse transfer ediliyor. Hasta çocuğun iliğini alıp hücreleri ayırıyoruz. Hücreler bölününce, vektör oraya giriyor ve geni kromozomlara taşıyor. Beş saatte kemoterapi yapıyoruz. Kemoterapi hastanın hücrelerini öldürüyor veya bloke ediyor. Sonra gen ile donanan hücreler protein yapmaya başlıyor."