Hemofilide yeni tedavi yöntemi hastanın yaşam kalitesini artırıyor

Ankara Etlik Şehir Hastanesi Çocuk Hematoloji-Onkoloji Kliniği İdari Sorumlusu Doç. Dr. Ali Fettah, AA muhabirine yaptığı açıklamada, hemofilinin kanın düzgün pıhtılaşmadığı kalıtsal bir kanama bozukluğu olarak tanımlandığını söyledi.

Hemofilinin, kanda pıhtılaşmayı sağlayan faktörlerin eksikliğine bağlı ortaya çıktığını bildiren Fettah, hastalığın daha sık erkeklerde görüldüğünü, kadınların genellikle taşıyıcı olduğunun altını çizdi.

Fettah, hastalıkta kanama bulgularının bebeklik döneminde başladığına dikkati çekerek, "Çocuklar emeklemeye başladığında vücudunda morarma ve çürüme görülür. Asıl bulgular ise eklem ve kaslarda görülen kanamalardır. Travmadan bağımsız eklemlerde şişlik ve ısı artışı da hemofili belirtisi olabilir. Bunun dışında hayati tehdit eden beyin, akciğer, mide ve bağırsak sistemlerinde de kanamalar görülebilir." diye konuştu.

Hemofilinin ağır, orta ve hafif seviyelerde görülebildiğini aktaran Fettah, ağır seviyede, travmadan bağımsız kanama olabilirken, orta ve hafif seviyelerde travmaya ya da herhangi bir cerrahi sonrası kanama gözlenebildiğini ifade etti.

"Koruyucu tedavilerde, faktör haftada 2-3 kez damardan uygulanıyor"

Fettah, hemofilinin ömür boyu süren bir tedavi süreci ile kanamaların kontrol altına alınabildiğini ya da önlenebildiğini söyledi.

Tedaviyle, kanamanın en kısa zamanda durdurulmasının ve kanama risklerinin engellenmesinin amaçlandığını belirten Fettah, standart olarak hemofili hastalığının tedavisinde faktör konsantrelerinin kullanıldığını anlattı.

Fettah, bu faktörlerin insan plazmasından ve genetik mühendisliği ile elde edildiğini ve hastaya damardan enjeksiyon ile verildiğini aktararak, tedaviye ilişkin şunları kaydetti:

"Tedavideki prensip, kanama bozukluğuna neden olan kişideki eksik olan faktörün yerine konmasına dayanmaktadır. Ülkemizde, damardan kullanılan faktör konsantreleri mevcut. Koruyucu tedaviler, genellikle haftada 2-3 kez damardan faktör konsantreleri verilerek, hastanın yaşam kalitesi artırılmaya çalışılmaktadır. Kanama gelişmiş ise kanamanın ciddiyetine göre 1-3 gün ya da hayatı tehdit eden durumlarda 10-15 gün damardan tedavi uygulanmaktadır."

Yeni tedavi seçenekleri

Hemofili tedavisinde son yıllarda yeni seçeneklerin de hayata geçtiğini aktaran Fettah, bunlardan birinin gen tedavisi olduğunu belirtti.

Fettah, yeni tedavi seçeneklerine ilişkin şu bilgileri verdi:

"Standart tedavilerin yanı sıra özellikle Avrupa ülkelerinde gen tedavisi onay aldı. Gen tedavisi, erişkin yaştaki hemofili hastaları için Avrupa ülkelerinde onay aldı. Hastalar, çok özel kriterlere bakılarak seçilerek uygulanan yeni bir tedavi. çok detaylı inceleme yapılarak hastalar seçiliyor. Gen tedavisi ile faktör eksikliğine neden gen tespit edilerek, belli başlı vektörlerle vücuda verilerek, tekrar çalışması sağlanıyor. Gen tedavisi, şu an ülkemizde kullanılmıyor, ancak faz çalışmasına giren 9 hastaya uygulanmış durumda."

"Faktör dışı diye isimlendirilen tedavi, etkin kanama kontrolü sağlıyor"

Doç. Dr. Ali Fettah, Avrupa'da ruhsat alarak kullanıma giren ancak henüz Türkiye'de geri ödeme kapsamında bulunmayan cilt altından uygulanan faktör konsantrelerinin ise yeni tedavi seçenekleri içinde yer aldığını bildirdi.

Bu tedavinin, uygulamadaki standart tedaviye göre önemli avantajlar sağladığını ifade eden Fettah, şöyle dedi:

"Mevcut faktör uygulamaları hastaya damardan verilirken, derialtından uygulama yapılan bu yöntemde, cilt altından işlem yapılıyor. Uzun yarı ömürlü faktör konsantreleri hemofili hastalarında ilaç yapılma sıklığını azaltarak hayat kalitesini arttırıyor. Bununla birlikte cilt altı uygulanan faktör dışı ilaçlar da haftada bir uygulama ile özellikle inhibitörlü hemofililerde ve damar yolu problemi olan küçük çocuklarda kolaylık sağlıyor.

Bu uygulama, hafta bir ya da iki haftada bir yapıldığından daha konforlu bir yaşam sürebiliyor. Faktör dışı diye isimlendirilen bu tedavi, etkin bir kanama kontrolüne imkan veriyor. Uygulanan ilaç derialtından kolayca ev şartlarında hasta veya yakını tarafından uygulanabiliyor ve etki süresi çok uzun olması nedeniyle hastaya ve ailesine ciddi avantajlar sunuyor."