Gen tedavisi körlükte 'geçici çözüm sağlıyor'

Doğuştan görme engelli çocuklarda denenen gen terapisi, görme düzeyinde geçici olarak gelişme sağladı.

İki tür genin kullanıldığı tedavide, bazı çocukların görüşlerinde geçici olarak iyileşme gözlemlendi.

Göze enjekte edilen genler, retina kısmındaki ışık hassasiyetini geliştirdi. Alınan sonuç, körlük tedavisi için umut oldu.

Tıbbi adıyla leber konjenital amorozisi (LCA) hastalığına yakalanan çocuklar, gece ve gündüz görme kaybı yaşıyor.

LCA, gözdeki retina bölgesini doğrudan etkileyen bir hastalık. Işığa hassas retina, gözün içindeki tabakalardan biri.

LCA hastası her 10 kişiden birinde, görmeyi sağlayan RPE65 geninin bozuk olduğu belirtiliyor.

LCA hastalığı bulunan kişilerde, ışığı algılayan hücreler zamanla ölüyor ve retina ile beyin arasındaki bağlantı kayboluyor, bu nedenle körlük başlıyor.

'Yalnızca gece görüşü iyileşti'

ABD'li ve İngiliz bilim adamlarının yaptığı çalışma, "New England Journal of Medicine" adlı tıp dergisinde yayımlandı.

Araştırmada LCA hastası 12 çocuğa altı yıl boyunca gen enjekte edildi.

Hastaların yarısında gece görmesinde gelişme gözlemlenirken, bu gelişmenin 6 ile 12 ay arasında sürdüğü daha sonra ise kaybolduğu belirtildi.

Ancak hastaların gündüz görüşünde herhangi bir iyileşme olmadı.

Araştırmayı University of College London (UCL) Göz Bilimi Enstitüsü ile Moorfields Göz Hastanesi birlikte yürüttü.

UCL Göz Bilimi Enstitüsü Başkanı Profesör Robin Ali, "Gen terapisi gece görüşünü iyileştiriyor ancak tedavinin hastalığı zayıflattığına dair herhangi bir bulgu elde edemedik" değerlendirmesinde bulunuyor.

Profesör Ali ekiplerinin genlerini hücrelere ulaştırmak için daha etkili bir yöntem de bulduklarını söyledi.

Yakın zamanda yeni yöntemin Medical Research Counsil (Tıbbi Araştırma Konseyi) tarafından fonlanan klinik testlerle deneneceği belirtiliyor.

Pensilvanya Üniversitesi Göz Echeie Göz Enstitüsü tarafından yürütülen bir başka deneyde ise, gen tedavisiyle bazı hastalarda bir ile üç yıl arası süren iyileşme sağlandı.

Pensilvanya Üniversitesi'nden Dr. Samuel Jacobson, tedavi kalıcı olmasa bile deney sonuçlarının önemli olduğunu söylüyor:

"Etki sürecinde edinilen bilgiler terapiyi geliştirmek için fırsat tanıyor. Böylece görüşteki iyileşme daha uzun süre kalabiliyor."